客观看待70万一针“特效药” 医保局：已纳入医保谈判日程

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经济日报-中国经济网8月8日电(记者朱)近日，网上有一篇关于治疗脊髓性肌萎缩症(sma)的文章，一种新药nusinersen在国外只卖了205元，但在中国却需要70万元。根据这篇文章，湖南一个刚满一岁的小男孩因为这种罕见的疾病，急需一种特殊的药物来挽救他的生命，而一种特殊的药物——诺金生钠注射液，需要70万元，这让普通的男孩家庭处于绝望的边缘。有人建议在澳大利亚，病人只需要205元就可以使用这种药。许多人质疑为什么国内外的价格差距如此之大。

脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。位于脊髓前角和儿童下脑干的运动神经元丢失和退化，导致严重的肌肉萎缩和虚弱。病人很难翻身、踢腿和爬行。最终，患者可能会丧失行走能力，出现呼吸和吞咽障碍，给家庭和社会带来沉重的负担。

2018年5月，脊肌萎缩症被列入由国家卫生和健康委员会和其他部门联合制定的第一份罕见疾病清单。据了解，该病在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000，目前中国约有30000名患者。

伤害酮钠是世界上第一种被批准用于治疗脊髓性肌萎缩的药物。截至2020年6月30日，它已在全球50个国家和地区获得批准。

新药让病人更有希望

诺西钠是什么药，对脊髓性肌萎缩有神奇的疗效吗？

为了更客观地了解国际临床专家对诺奇辛钠注射液的研究结果，《经济日报》记者-中国经济网查阅了部分文献。

根据2017年发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，在患有脊髓性肌萎缩症的婴儿中，与对照组的婴儿相比，接受去甲辛酸钠治疗的婴儿的运动功能有所改善，并且他们更有可能存活下来。可能需要早期治疗来最大限度地提高药物的疗效。这项研究由生物和电离制药公司资助。

2019年3月20日，英国药物治疗专家的意见在网上发表，“脊髓性肌萎缩症的综合药物治疗还有希望吗？”根据这篇综述文章，在市场推出之前，诺西钠在两项针对2至12岁的脊髓性肌萎缩婴儿和晚期脊髓性肌萎缩患者的临床试验中取得了巨大成功，治疗组中出现运动里程碑反应的患者比例显著增加。其他研究表明，通过对具有遗传性脊髓性肌萎缩倾向的婴儿(6周或更小)进行无症状治疗，一些婴儿可以表现出几乎正常的运动发育。基于临床研究的良好结果，2016年，美国食品和药物管理局(fda)批准了诺西钠用于治疗儿童和成人的脊髓性肌萎缩。

“美国食品和药物管理局已经加快了对作为治疗脊髓性肌萎缩症的第一种药物的诺西纳松钠注射液的批准，这是脊髓性肌萎缩症研究的成功加冕。”该论文的作者，美国纽约洛克菲勒大学分子和细胞神经科学研究所的马库斯·里斯兰德称赞了诺西纳松钠。他说:“对于脊髓性肌萎缩症患者及其家人来说，现在比以往任何时候都更有希望。”

它确实有效，但它不是灵丹妙药

然而，马库斯·里斯兰德也指出在治疗脊髓性肌萎缩症时有三个主要的注意点:第一，不同的患者对诺奇宁钠的反应有很大的差异。为了预测每个患者的治疗结果，最好在治疗前检查生物标志物；其次，有必要考虑开始治疗的时间点。症状出现前的治疗能产生最好的效果。最好在神经细胞退化之前开始治疗。因此，在出现症状前对新生儿进行基因筛查似乎可以确保症状前治疗。最好的结果非常重要；第三，片麻黄酮钠注射液的长期效果仍然未知。

记者询问了今年国外权威期刊上发表的几篇研究论文，可以看出，虽然诺奇宁钠是目前治疗脊髓性肌萎缩症最有效的药物，但它不是“灵丹妙药”。

今年6月12日，英国《罕见病杂志》发表了一篇题为“123例1型或2型脊髓性肌萎缩症患儿一年后的疗效:法国的一项真实观察研究”的报告。对法国23个神经肌肉疾病中心的204名脊髓性肌萎缩(1型或2型)患儿的资料进行了回顾性收集，其中123名患者接受了至少一年的治疗。结果表明，治疗一年后，虽然与神经系统相关的评分明显高于治疗开始时，且运动功能有所改善，但两组患儿治疗后均未能恢复行走。该研究得出结论，诺西钠可以改善脊髓性肌萎缩症儿童的生活质量，但他们仍然严重残疾，仍然需要特别护理。

今年6月11日在日本进行的一项研究中，向131家医院的儿科或神经内科发放了问卷，以了解脊髓性肌萎缩儿童的疾病和治疗。13名患者接受了诺辛酸钠治疗，结果不同，有些患者没有明显的影响，有些患者从未单独坐过。

在今年7月1日发表在《自然与医学科学》杂志上的一项研究中，研究人员对沙特阿拉伯四个护理中心的5名依靠呼吸机的脊髓性肌萎缩症儿童进行了研究，并观察了这些儿童在接受去甲辛酸钠治疗后是否能够摆脱呼吸机并从儿科重症监护室(picu)出院。所有5名儿童均接受至少4剂鞘内注射的伤害性恶烷钠。结果显示，开始治疗后12个月，仅有1例患者出现临床好转，其余4例患者呼吸状况未改善，无法脱离呼吸支持，仍在picu住院。

在中国，2019年10月14日，复旦大学附属儿科医院对3名脊髓性肌萎缩症患儿进行了鞘内注射诺奇欣钠，这是中国第一批成功接受该药物的患者。

我国部分儿童在注射后已在一定程度上恢复了运动能力。据中国网报道，湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴介绍，湖南省一名2岁11个月大的儿童于今年5月开始注射该药，已注射4次，经治疗后运动能力恢复良好。

“从治疗的角度来看，诺奇宁钠注射液确实有用，但它不能完全逆转病情。”国家儿童医学中心和北京儿童医院神经内科主任医师陆说。

药品价格的差异在于，如果药品被纳入医疗保险，国家是否会与企业协商价格

2018年9月，作为一种已在海外上市且临床急需的治疗罕见疾病的新药，诺卡那钠注射液被国家药品监督管理局列入优先审批流程；它于2019年2月在中国获得批准。但是，目前医疗保险中不包括，由患者自费承担。在中国，这种药物的单价是69.97万元。

网上有传言说这种药“在澳大利亚只卖41美元，约合人民币280元”，“在日本几乎是免费的”，“我们医院的利润太惊人了”。一些媒体发现，根据澳大利亚药品福利计划(pbs)官方网站的公开信息，诺信生钠注射液已被纳入药品福利计划，政府采购价格为11万澳元(约合55万元人民币)，患者自付费用为41澳元。也就是说，41澳元(约合205元人民币)不是诺奇钦钠注射液在澳大利亚的药价，而是政府报销后的自付价格。记者还发现，世界上只有有限的几个国家将该药物纳入了公共健康保险。在美国，这种药物的价格是125，000美元。

8月6日，R&D诺嘉纳钠注射液生产商biogen在微信公众账户“遇见生物”上发布声明:

“根据国家有关规定，参加2019年全国医疗保险谈判的药品必须在2018年12月31日前获得批准。诺卡那钠注射液于2019年2月获得批准，但不符合参加2019年全国医疗保险谈判的条件。因此，它没有参加2019年全国医疗保险谈判。”

据红星新闻报道，国家医疗保险局信访办工作人员表示，自2019年在中国上市以来，诺信生钠注射液已被纳入医疗保险谈判议程，国家希望与相关药品公司谈判降低药品价格，以满足脊髓性肌萎缩患者的需求。